上海市心脑血管非编码RNA成药性前沿科学研究基地（培育）

我国心脑血管系统疾病发病率、病死率均居高不下，严重威胁人民生命健康，而心脑血管系统疾病基础研究中存在的一系列难点问题。2021年获批本培育基地，开展立项建设，拟揭示心血管系统疾病发生机制，探索调控关键分子，开发筛选有效防治药物，并验证非编码RNA（ncRNA）成药性，对心脑血管系统疾病防治具有重要意义。

主要研究方向：

1.  非编码RNA在心脑血管系统疾病中的作用及作用机制研究

聚焦心脑血管系统重大疾病，揭示心脑血管系统重大疾病发生机制，并评价非编码RNA分子在心脑血管疾病发生中的作用，为核酸药物研发提供理论基础。

2.小分子化合物合成及功能验证

通过信息学手段预测作用于心血管系统疾病靶点的小分子化合物及/或有机分子，尝试合成并开展功能验证。

3.核酸药物心脑血管靶向递送及递送材料研发

开展微小核苷酸递送载体的研制。选择心血管研究中发现的具有重要作用的microRNA分子，尝试应用不同的载体材料，考察向心肌细胞递送效率，并不断优化条件，开发新的生物材料。

4.人工智能药物靶点发现及生物医药智能筛选平台建立

基于序列模型（如基因组学、蛋白质组学、转录组学等）揭示心脑血管疾病发病机制；利用AI技术分析不同ncRNAs分子在细胞内的定位、分布、作用模式、分子特点等，揭示ncRNA分子在心脑血管疾病发生中的作用，有望发现心脑血管系统疾病发生关键调控靶点及重要调控ncRNAs。